由神州细胞自主研发的、拟用于治疗甲型血友病的第三代重组凝血八因子产品(SCT-800)生产现场核查工作已接近尾声，上市在即。业内认为，SCT-800若成功上市，有望打破外企垄断的局面。

　　生产现场核查接近尾声

　　血友病主要分为甲型血友病和乙型血友病。前者表现为凝血因子Ⅷ缺乏，后者表现为凝血因子Ⅸ缺乏。

　　血友之家罕见病关爱中心创始人关涛对中国证券报记者表示，随着医保和药物供应的改善，我国血友病患者的生存环境发生了质的变化。

　　甲型血友病最初的治疗药物为血源性凝血八因子药物，我国已获批8种国产血源性凝血八因子药品。自上世纪90年代初以来，第一代重组凝血八因子产品(工艺和制剂中均含有白蛋白)、第二代重组凝血八因子蛋白(无白蛋白制剂，但工艺含有白蛋白)、第三代重组凝血八因子蛋白产品(工艺和制剂均不含白蛋白)、长效凝血八因子以及模拟凝血八因子生物活性的双特异性抗体相继问世。近年来，欧美国家开始研究包括基因治疗和RNAi干扰技术的新型甲型血友病治疗药物。

　　目前，我国已批准上市5款进口重组凝血八因子药品，分别为拜耳公司的拜科奇和科跃奇、百特公司的百因止、辉瑞公司的任捷和诺和诺德公司的诺易。同时，有2款国产重组凝血八因子药品已进行上市申请，分别为神州细胞的重组人凝血因子Ⅷ(SCT-800)以及正大天晴的注射用重组人凝血因子Ⅷ。

　　血友病用药进口替代空间大。神州细胞自主研发的第三代重组凝血八因子产品(SCT-800)，拟用于治疗甲型血友病，目前正在进行生产现场核查工作，已接近尾声。同时，公司正在进行SCT-800产品的儿童、成人及青少年预防治疗III期临床研究，并正在开展SCT-800产品的国际多中心临床研究准备工作。

　　业内人士对中国证券报记者表示，产品批准上市前的生产现场检查工作完成后，药审中心会根据技术资料审评、临床试验核查情况、现场检查以及注册检验报告等综合评估，并出具技术审评结论。完成上述步骤后，药审中心会将产品报国家药监局行政审批，行政审批通过后，方可上市，大概要花数月时间。

　　神州细胞建立了SCT-800产品高效稳定表达的工程细胞株、无血清无白蛋白成分的悬浮流加培养工艺、以自主研发和生产的亲和纯化抗体为核心步骤的高效率和高特异性下游纯化工艺、无白蛋白添加剂的成品制剂配方以及4000升细胞培养规模的生产线。根据工艺验证批次实际产量情况推算，神州细胞现有的细胞培养规模生产线的设计产能最高每年可达100亿IU。

　　在关涛看来，血友病药物中进口产品仍占据垄断地位，国内企业已上市产品主要是血源性凝血八因子。但受原料限制，产量有限。神州细胞的产品一旦获批量产，血友病药品的供应问题将得到解决，价格有望下降。

　　近年来，我国重组凝血八因子市场份额逐步提高。研究机构预计，至2030年我国血友病药物产业结构将由以血源性凝血八因子为主调整至以重组凝血八因子为主，重组凝血八因子药物市场份额将由2018年的58%增长至2030年的80%。

　　市场规模有望超百亿元

　　关涛表示，血友病患者出血发生在毛细血管，正常人有凝血机制。而血友病人缺乏凝血因子无法止血。

　　预防治疗在国内刚起步，由于产品供应和价格方面的原因，《血友病诊断与治疗中国专家共识(2017年版)》推荐低剂量预防治疗方案。预防治疗方案的推行，将大幅增加血友病用药的需求量。美国、欧洲等发达国家和地区普遍采用中剂量和大剂量预防治疗。伴随经济条件与医疗条件的改善，中国血友病预防治疗方案将逐步向发达国家和地区靠拢，进一步推动用药需求，需要更多企业为市场提供供应充足、价格合理的凝血八因子产品。

　　血友病治疗市场规模呈快速增长态势。根据相关研究机构的统计及预测，我国血友病药物市场由2014年的3.7亿元增长至2018年的12.4亿元，预计至2023年达到55.2亿元，至2030年达到141.0亿元。

（文章来源：中国证券报）